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Fampridina: algo no marcha

Fampridina ha sido aprobada por la EMA para tratar la espasticidad en las piernas de pacientes con esclerosis múltiple. Hemos estado analizándola en una sesión del servicio.

Para utilizar fampridina, se hace una prueba de 2 semanas, al final de las cuales se comprueba si el paciente ha ganado velocidad en la marcha, con lo que se le considera “respondedor”. Esto sucede en algo más de un tercio de los pacientes.

Una diferencia marginal: La variable principal es la mejoría de la velocidad de marcha medida en 25 pies (7,5m). En los pacientes respondedores del grupo tratado, el aumento de velocidad es de 0,33 Km/h, vs. 0,10 Km/h en los respondedores del grupo placebo: 0,23 Km/h de diferencia.

¿Resulta esto realmente apreciable? Para poner en contexto esta diferencia, un paciente respondedor medio (2,13 pies/seg) tarda  10,78 seg en recorrer 7,5 m, y sin el tratamiento (2,32 pies/seg; 0,19 pies/seg de diferencia) tardaría 11,73 seg: 0,95 segundos menos. No es algo tan apreciable a simple vista como el típico vídeo de antes/después que muestra las bondades del fármaco. En este vídeo, al que hemos accedido el 28/3/2014 poniendo en You Tube “fampridina” (aparece el primero), se presenta una señora que tardaba 32 seg y después tarda 15 seg, 17 segundos de diferencia: la mejoría media real vs. placebo es 17 veces menor (!)

Un cambio inapreciable por el paciente y el médico: En los ensayos clínicos, los cambios apreciados subjetivamente por el paciente y el neurólogo no presentaron diferencias estadísticamente significativas. Es decir, la realidad es que el paciente no se nota mejoría, y el neurólogo tampoco la ve. No existe disminución de espasticidad, ni mejoría general de la marcha.

Un balance beneficio/riesgo cuestionable: Ante una eficacia marginal, y en pacientes que afortunadamente tienen una esperanza de vida apreciable, la seguridad merece ser considerada. Aunque con poca frecuencia, además de otras manifestaciones leves, los pacientes que reciben fampridina sufren infecciones (5,5% vs. 2,1% con placebo) y trastornos cardíacos (3% vs. 1,3%). Hubo 7 muertes en los grupos tratados, dos de ellas por suicidio; aunque no están claramente relacionadas con el fármaco, tampoco puede descartarse, según la EMA.

Tras analizar todo esto, mucho nos tememos que algo no marcha: la aprobación de fampridina arroja dudas sobre la exigencia clínica de los procesos de registro. Por otra parte, la difusión de vídeos con ganancias espectaculares en la marcha, pone en evidencia algunas formas en que se difunden los beneficios de los nuevos fármacos.

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