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Pirfenidona: sobre eficacia y economía

Un nuevo ensayo clínico aleatorizado (ASCEND) publicado en New England J Med. viene a sumarse a los dos estudios pivotales (CAPACITY) de pirfenidona. Sin entrar a analizar ahora el diseño de los estudios y su combinación, comentaremos el beneficio en supervivencia global. Por separado, los estudios no muestran beneficio en supervivencia global, pero su combinación -preespecificada en el ensayo- sí lo hace (p=0,01).  El HR obtenido a partir de análisis de supervivencia por la metodología de Kaplan-Meier con la regresión de Cox y ajustado para una observación de un año, es 0,52. La población estudiada es de 1.247 pacientes (555 del ASCEND y 692 de los estiudios CAPACITY).

El artículo nos proporciona también los datos brutos: en 623 y 624 pacientes por rama, acontecieron 22 vs. 42 muertes con pirfenidona y placebo, respectivamente. Eso supone una incidencia del 3,5% vs. 6,7%. Puesto que la incidencia de mortalidad es baja, el HR es prácticamente igual a un RR calculado al final de ese año. El RAR sería 3,2%, y el NNT, 30 pacientes. Es decir, el tratamiento con pirfenidona evitaría la muerte de un 3,2% de los pacientes a lo largo del primer año. O lo que es lo mismo, aproximadamente habría que tratar a 30 pacientes durante un año para evitar una muerte como consecuencia del tratamiento.

Si calculáramos lo que cuesta evitar una muerte durante ese primer año, obtendríamos, con el precio financiado, un importe de 295.274€ (no desarrollamos aquí el cálculo porque el descuento es confidencial). Con esos datos, llama la atención que el informe del NICE de pirfenidona en fibrosis pulmonar idiopática concluya que pirfenidona es eficiente, aunque no sabemos a qué precio, porque el descuento alcanzado por el NHS en el “Patient Access Scheme” es confidencial. Es verdad que calcular un coste por muerte evitada al cabo de un año es muy diferente a calcular un coste por QALY, teniendo en cuenta un horizonte temporal más prolongado y considerando los ahorros que tienen que ver con el manejo sanitario de la enfermedad. Es también verdad que el cálculo del informe NICE se refiere a pacientes que cumplen el “Patient Access Scheme”, y que son aquellos con capacidad vital forzada entre 30% y 80%. Pero también es verdad que el beneficio en supervivencia de pirfenidona más allá de un año no se conoce y que no hay evidencia de mejora de calidad de vida.

En el estudio del NICE, el beneficio en supervivencia para pirfenidona ha sido calculado por extrapolaciones hechas por el propio fabricante, teniendo en cuenta la capacidad vital forzada y la distancia caminada en la prueba de esfuerzo, no a partir de resultados experimentales de supervivencia. A priori, no parece que un dato epidemiológico pueda ser usado para valorar el beneficio de una intervención terapéutica; que exista una correlación entre una variable y otra, no implica que la modificación de la primera con cualquier terapia produzca una variación correlativa de la segunda; eso dependerá de la relación biológica específica entre ambas variables y del mecanismo de la propia terapia. En cualquier caso, dicho beneficio en supervivencia, estimado por extrapolaciones, es también confidencial en el informe del NICE y no se aporta el dato. Para calcularlo se han desechado dos de los cuatro estudios disponibles, por razones también confidenciales.

Información del Patient Access Scheme

Información del Patient Access Scheme

Para obtener el número de QALYs ganados es necesario ajustar la supervivencia teniendo en cuenta la calidad de vida estimada de los pacientes. El beneficio en calidad de vida usado en este cálculo del NICE es también confidencial. En el informe, la palabra “confidencial” aparece 32 veces, lo cual ha sido motivo de crítica, como la del Drug and Therapeutics Bulletin, publicación independiente de organizaciones de consumidores británicas, con su editorial “Why so secret?” Si acudimos al “Patient Access Scheme” buscando alguna información adicional, encontramos una buena colección de tachaduras (ver imagen). Parece imprescindible, para un adecuado posicionamiento de medicamentos, realizar un análisis de coste-eficacia realista y transparente. En este caso, carecemos de él.

En España, pirfenidona se ha comercializado con un acuerdo de financiación para el sistema sanitario público, dirigido a los pacientes con CVF de 50-80% (igual que el PAS del NICE). Se incluye también un descuento en el precio (confidencial) y un techo de gasto anual acordado. Queda por ver cómo se reparten estos techos de gasto que se están acordando para las distintas Comunidades y centros hospitalarios. Asimismo, ignoramos si puede haber inconvenientes para publicar estudios farmacoconómicos, dado que el precio de ese y otros productos en el sistema sanitario público es confidencial. Esto choca con la transparencia necesaria de las cuentas públicas y de la investigación científica.

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