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Regorafenib en GIST: un verdadero dilema

Regorafenib ha sido estudiado en tercera línea de GIST, en pacientes con PS ECOG 0-1 y buen estado hematológico, renal, hepático y cardíaco [Demetri et al. Lancet. 2013 January 26; 381(9863)]. Todos pacientes habían recibido previamente imatinib y sunitinib, y un 43% habían recibido además una tercera línea. En la fecha actual, esta indicación ha sido aprobada por la EMA, pero regorafenib aún no está comercializado ni financiado en España, sólo cabe la opción de obtenerlo vía uso compasivo a través del Ministerio de Sanidad. Los fármacos como este, aún en estudio de precio y financiación, se usan sólo en casos excepcionales, cuando el beneficio clínico esperable es claro, relevante y no existen alternativas. ¿Estamos en ese caso?

Pues bien, la eficacia de regorafenib en esta situación en la que ya no existen alternativas aprobadas de eficacia constatada, consiste en una mediana de SLP (supervivencia libre de progresión) de 4,8 meses vs. 0,9 meses con placebo. Sin embargo, la supervivencia global no la conocemos ni la vamos a conocer, porque el 85% de los pacientes con placebo cruzan a regorafenib en segunda línea, y el resultado no es estadísticamente significativo. Es decir, tenemos un retraso de progresión de 3,9 meses, que no sabemos en qué medida se puede traducir en prolongación de la vida. No se han publicado los resultados de calidad de vida, determinados como variable complementaria en el estudio.

La seguridad no es muy buena, porque un 48% más de pacientes (NNH=2) sufren reacciones adversas grado 3-4, la mayoría de las cuales son hipertensión, reacción mano-pie y diarrea. 2 pacientes entre 132 murieron por causas atribuibles al tratamiento.

El coste de adquisición actual por uso compasivo es extremadamente elevado: 4.586€ mensuales, que si estimamos la mediana de SLP (4,8 meses) como posible duración del tratamiento, supone un coste de tratamiento de 22.013€. Este coste se debería reducir bastante cuando se acuerde el precio y financiación en España. Porque aun considerando que cada mes sin progresión se tradujera en un mes de aumento posterior de supervivencia con calidad de vida perfecta (lo cual es imposible), el coste/eficacia, 67.732€ por año libre de progresión, está muy por encima del dintel de 30.000€/AVAC. El cálculo es somero, pero suficientemente orientativo de su ineficiencia.

Así las cosas, el planteamiento es que tenemos un fármaco que algún beneficio parece aportar, no del todo confirmado ni bien cuantificado, con reacciones adversas relevantes y a un coste desorbitado. Viene otro tratamiento, disponible aún en solamente en uso compasivo, el masitinib, que presenta un HR para supervivencia global de 0,4 frente a imatinib, y añade una supervivencia en el análisis del ECA pivotal ya disponible, de 12 meses (Adenis et al., Ann Oncol 2014).

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Comentarios

2 comentarios en “Regorafenib en GIST: un verdadero dilema

  1. los resultados con masatinib son previos a sunitinib, ¿crees que se podrían extrapolar a tercera línea? este es una duda/incoveniente cuando aunque sea de manera general, intentamos compararlo aregorafenib

    Publicado por Magil2006 | 2 de diciembre de 2014, 7:14 pm
  2. Pues sí, es una diferencia importante que habrá que analizar para posicionarlos. De momento, con lo poco que sé, no me atrevo a ir más allá. Aunque el beneficio clínico en el caso de masitinib me parece más sólidamente demostrado. Habrá que replantear el posicionamiento completo para los nuevos casos de GIST.

    Publicado por emilioalegre | 3 de diciembre de 2014, 1:43 pm

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